认识罕见病：Duchenne型肌营养不良症

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关键词：Duchenne型肌营养不良症（DMD）；罕见病；药物治疗；基因治疗；康复治疗；产前筛查诊断

在人类群体中，罕见病的发病率极低，其中 80% 由遗传因素导致，Duchenne型肌营养不良症（DMD）便是这类罕见病中极具代表性的一种。你是否曾偶遇过这样的幼儿：他们走路姿态酷似小鸭子，极易摔倒；普通人轻松就能完成的走楼梯、跑跳、起立等动作，对他们而言却异常艰难；更有甚者，十几岁便需依赖轮椅才能行动。（剩余3124字）

试读结束

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