基因沉默疗法:攻克亨廷顿病的新希望

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不可逆的“舞蹈”困境

1872年,美国医生乔治·亨廷顿首次系统描述了一种患者会不由自主地出现舞蹈样动作的疾病。这种疾病随后以他的名字命名,被称为亨廷顿病,又名亨廷顿舞蹈症。亨廷顿病是一种罕见的常染色体显性遗传性神经退行性疾病,其根源在于第4号染色体短臂上的亨廷顿基因(HTT基因)发生变异。该基因中胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤(CAG)三核苷酸重复序列异常扩增,最终会导致神经细胞受损。(剩余2388字)

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