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孤儿药

——在孤独中与时间赛跑


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“孤儿”一词,通常意味着某个不知晓其父母的小孩。其实,研发孤儿药也需要确认许多扑朔迷离的罕见病致病机理,需要进行多学科、跨领域联合研究,需要更加紧密的患者信息收集、疾病诊断、研发政策扶持和审批机制。此外,孤儿药由于研发成本高昂,导致其售价昂贵,也需要良好的商业保险政策来支付天价的治疗费用。

与常规药品研发相比,孤儿药研发缺乏足够的患者数量来进行研究、施行临床实验,且研发的失败率更高。(剩余2569字)

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